Белгородские учёные создали препарат для лечения редкой болезни

Белгородские учёные разработали первый в мире препарат для лечения мышечной дистрофии Миоши. Лекарство уже прошло доклинические испытания. По словам кандидата биологических наук, директора объединённого центра генетических технологий НИУ «БелГУ» Алексея Дейкина, в текущем году планируется подать заявление в Минздрав на разрешение проведения исследований на пациентах.

Дистрофия Миоши является редким заболеванием. Болеют им люди в возрасте от 35 лет. Заболевание связано с отсутствием белка, отвечающего за целостность мышечных клеток.

Учёными предложен подход по лечению заболевания за счёт доставки в мышечные клетки гена, который кодирует отсутствующий белок. Доставка гена происходит с помощью аденоассоциированных вирусов или плазмид. Лекарство прошло исследования по эффективности и безопасности.